兒童生長激素缺乏癥(GHD)有了新藥
輝瑞(輝瑞)和OPKOHealth最近宣布，食品和藥物管理局(FDA)已經接受了一份由長效人類生長激素(HGH)-一種長期作用的人類生長激素(HGH)-獲得的生物產品許可證的申請。食品和藥物管理局規定了2021年10月的處方藥使用者收費法案(PDUFA)的目標日期。
兒童GHD是由垂體分泌的生長激素不足引起的一種嚴重而罕見的疾病。GHD患兒不僅矮小，而且存在代謝異常、心理社會挑戰、認知障礙和生活質量差。幾十年來，GHD的護理標準一直是皮下注射人類生長激素(HGH)，每天一次，以改善生長和代謝效果。對于照顧者和病人來說，每天注射的治療負擔很高，這可能導致不良的依從性和整體治療效果。
頌馬曲貢是一種新的分子實體，含有人類生長激素的天然序列和人絨毛膜促性腺激素(HCG)β鏈C末端肽(Ctp)，在N端含有一個拷貝的ctp和在C端包含兩個拷貝的ctp可以延長該分子的半衰期。在美國和歐洲聯盟，生長抑素已被授予作為ghd兒童和成人的孤兒藥物。迄今為止，研究表明，每周一次的宿醉可以顯著減少生活方式的干擾，支持患者的偏好，并提高患者的依從性。
2014年，輝瑞與維和部簽署了一項全球協議，開發治療GHD的司馬曲貢并將其商業化。根據該協議，維和廳負責實施臨床項目，輝瑞負責產品注冊和商業化。各方將酌情評估其他兒童和成人治療的可能性。
輝瑞全球產品開發公司稀有疾病首席開發官BrendaCooperstone MD說："接受我們的申請對FDA來說是令人興奮的一步，我們的目標是為GHD兒童提供長期的每周治療方案。如果獲得批準，索馬龍將有助于減輕每天向兒童、他們的親人和照顧者注射生長激素的負擔。35年來，輝瑞一直致力于改善GHD患者的預后，而索馬龍是我們如何積極影響患者的生活質量和治療依從性的另一個例子，以幫助確保這些患者能夠充分發揮他們的潛力。
這項"他一3臨床申請:結果說的項期試驗是基于。試驗開放治療過隨機陽性了項治療標記對GHD進行名20在對照多并，進行，一個了藥物224的未國家先前患兒接受，。組組按兩分配:比例0 1:1體患者治療，中（個研究治療隨機生成素的到被。Genotropin（（mg生長激素，66 kg~(-1))0治療組）。034）mg，一次每日kg~(-1)。的heightvelocity）身高的月生長率治療12試驗是（后主要個終點。要身高藥效次的包括和12月和安全性時標準月變化6，個終點個差學。有可以接受兒童參與治療，研究標簽機會轉換體，中全球在該到，完成，長期一生成素或開放繼續的研究多項中心，擴展研究患者。治療患者擴展研究生成素95體已%了的接受約標簽并，開放轉入。"。
結果表明，非自卑感的主要終點是：治療12個月后，生長抑素組的最小二乘平均值(10.12cm/年)高于熱那托品組(9.78cm/年)，身高生長率(cm/年)差異為0.33(95%可信區間：-0.39，1.05)。與熱那托品組相比，生長抑素組6個月和12個月身高標準差評分(關鍵次級終點)的變化較高。另外，在6個月時，生長抑素組在另一個關鍵的次級終點，即高度生長率上的變化要比吉諾品組大得多。在臨床環境中，這些常用的生長指標被用來衡量受試者是否有潛力趕上年齡和性別匹配的同齡人的身高增長。
在這項研究中，生長抑素的耐受性一般良好，治療組間觀察到的不良事件的類型、數量和嚴重程度與生長激素熱那托品每日一次相當。
