禮來合作研發(fā)RNAi基因治療新藥申請授權
11月16日，RNA干擾了(RNAi)基因治療藥物的開發(fā)商Dicerna制藥公司。據(jù)宣布，美國FDA目前已授權一種代號為LY 3561774的新藥與利萊一起申請(IND)，這是Dicerna與Lilai合作的第一個臨床階段候選藥物。
這項授權觸發(fā)了向Dicerna里程碑支付1000萬美元，而LY 3561774的第一期臨床試驗將在稍后階段進行。根據(jù)先前的計劃，該試驗預計將在2020年年底前招募患者，主要用于治療心血管代謝疾病的未知原因。
此外，Dicerna有資格獲得未來GalXC平臺開發(fā)和商業(yè)化的里程碑，包括肝臟代謝性疾病應用的3.5億美元，非肝代謝疾病應用的3.55億美元的里程碑付款，以及潛在產品銷售的階梯使用費，從中到低兩位數(shù)不等。
迪爾納與麗萊的合作協(xié)議于2018年達成，旨在發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化治療代謝疾病、神經退行性疾病和疼痛的潛在新療法。自該伙伴關系成立以來，雙方已經啟動了十幾項發(fā)展計劃。LY 3561774的IND應用是Dicerna和Lilai在2018年全球許可和研究伙伴關系下的第一個里程碑，該伙伴關系側重于使用Dicerna的RNAi技術和平臺來研究心血管代謝治療和未來治療。
對于禮來來說，這使得它能夠在2021年及以后為RNAi候選藥物的營銷提供強有力的支持，并幫助改進研發(fā)管道。與此同時，基于RNAi的藥物可能成為治療藥物市場不滿意的更嚴重疾病的更有效、更方便的治療方法。
Dicerna公司的專有RNAi技術平臺GalXC旨在推動下一代基于RNAi的治療方法的發(fā)展，這種療法將能夠使驅動肝臟疾病的基因沉默。此外，GalXC的化合物還可以實現(xiàn)RNAi治療的皮下傳遞，該療法可以與肝細胞上的受體特異結合，從而使細胞內轉化為細胞，以發(fā)揮RNAi的作用。
GalXC方法的優(yōu)點是優(yōu)化RNAi通路的活性，使其能夠以最具體和最有效的方式運作。Dicerna目前正在探索其RNAi技術在肝外的新應用，針對其他組織并實現(xiàn)新的治療應用。
RNAi是一種生物學過程，其中一些雙鏈RNA分子通過破壞這些基因的信使RNA(MRNA)來抑制致病基因的表達。它反映了開發(fā)具體有效的治療方法的新方法。RNAi并不以蛋白質為靶點，與蛋白質結合而抑制其活性，但通過靶向mRNA(指令集引導蛋白質構建)在基因沉默中起著早期的作用。在這個指令集上，RNAi被認為具有攻擊任何目標的能力，包括常規(guī)抗體和不能以小分子形式到達的致病基因。因此，通過沉默致病基因，RNAi平臺有可能解決其他難以治療的疾病。
