偉立瑞?在華獲批用于治療成人全身型重癥肌無力(gMG)患者
長效C5補體抑制劑通過每八周一次的給藥方式，可改善患者的生活質量，幫助減輕治療負擔
偉立瑞?首次在華獲批，助力全球罕見病患者提升創新藥物可及?
上海2025年4月22日 /美通社/ -- 長效C5補體抑制劑偉立瑞?（英文商品名：Ultomiris?，通用名：瑞利珠單抗注射液）在中國正式獲批與常規治療藥物聯合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者[1]。
此次國家藥品監督管理局（NMPA）的批準是基于CHAMPION-MG III期研究的積極結果，該結果已發表于《新英格蘭醫學雜志-循證醫學子刊》(NEJM Evidence)。研究顯示，瑞利珠單抗在主要療效終點即第26周重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分較基線改善方面優于安慰劑[2]。MG-ADL是一個患者自評量表，用于評估患者進行日常活動能力。此外，經開放標簽擴展期研究的長期隨訪，瑞利珠單抗的臨床獲益持續至60周。該研究還觀察到，與安慰劑相比，經瑞利珠單抗治療的每百名患者每年的疾病加重發生率減少了71.1%[3]。
經美國神經病學學會（AAN）公布，并在《歐洲神經學雜志》發表的CHAMPION-MG III期試驗最終研究結果表明，瑞利珠單抗對重癥肌無力（MG）癥狀?具有臨床意義的改善?可維持長達164周?[4]。
gMG是一種罕見的、有致殘性的慢性自身免疫性神經肌肉疾病，可導致肌肉功能喪失和嚴重衰弱[5]。中國已確診的gMG患者約有113,000人[6]。
歐洲科學院院士(MAE)，天津醫科大學總醫院神經科、北京天壇醫院神經免疫科主任施福東教授表示："gMG嚴重影響患者，需要盡早啟動并長期維持治療。CHAMPION-MG研究的患者自評報告和醫生提供的報告均顯示瑞利珠單抗展現出快速且持續的改善。每八周一次的給藥方式有可能成為更便捷的治療選擇。"
阿斯利康全球高級副總裁、全球研發中國負責人何靜博士表示："我們很高興能為中國患者帶來長效C5補體抑制劑，CHAMPION-MG研究結果充分顯示了瑞利珠單抗為gMG患者帶來的臨床獲益以及便捷性。未來，我們將繼續發揮阿斯利康強大的研發優勢，加強外部合作，帶來更多具有突破意義的創新療法造福罕見病患者。"
阿斯利康中國副總裁，罕見病事業部負責人胡軼清表示："本次獲批標志著中國gMG治療領域取得重大突破，進一步踐行了我們讓科學創新成果惠及全球患者的使命。作為長效C5補體抑制劑，瑞利珠單抗已在全球范圍內幫助gMG患者改善肌肉功能，降低疾病加重的風險，提升長期生活質量。我們非常自豪能引入這款突破性療法，為中國患者帶來全球領先的治療選擇。"
在CHAMPION-MG臨床研究中，瑞利珠單抗的安全性與安慰劑相當，其長期觀察到的結果與III期研究結果一致。接受瑞利珠單抗治療的患者中最常見的不良反應是惡心、頭痛和腹瀉。
目前，瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本等國家和地區獲批用于治療抗AChR抗體陽性的gMG成人患者，并在全球多個國家和地區獲批多項適應癥。
